美國研發艾滋病基因療法：體內修復疾病基因突變

 

　　美國國立衛生研究所（NIH）昨日宣布，該機構將在今后四年內投資1億美元，力爭用基因療法治愈艾滋病和鐮狀細胞病（即貧血）。為此，美國國立衛生研究所將與比爾及梅琳達·蓋茨基金會合作，該基金會也將為這一項目投資1億美元。此次合作的主要目標是，讓全世界人民都能承擔起治療費用、且具備獲得治療的途徑，尤其是在疾病負擔最重的發展中國家。

 

　　該機構計劃在接下來7至10年之內做好在美國和撒哈拉以南非洲開展臨床試驗的準備。

 

　　目前全球約有3800萬人感染HIV病毒，其中大多數都生活在發展中國家，約三分之二居住在撒哈拉以南非洲地區，鐮狀細胞病也是如此。

 

　　數十年來，美國國立衛生研究所一直在努力尋找治愈艾滋病的方法。雖然目前使用的抗逆轉錄病毒療法能夠有效抑制體內病毒，但無法真正治愈艾滋病，并且必須每日服藥才能保證療效。此外，全球有多達數百萬人并不具備接受抗逆轉錄病毒療法的條件。

 

　　雖然科學家們正在研發針對艾滋病毒的基因療法，但這些療法往往成本高昂，無法大規模實行。例如，有些療法需要將細胞從患者體內取出，然后重新注入體內，成本既高、耗時又長。

 

　　出于這一原因，此次開展的新項目將著重研發“體內”療法，如移除細胞中的CCR5受體基因（HIV病毒正是利用CCR5受體侵入細胞的）。還有一種設想是設法清除細胞中的HIV原病毒DNA。HIV病毒會將這些DNA復制到人類細胞基因組中，即使接受了治療，也能在其中潛伏數年之久。

 

　　該機構對鐮狀細胞病也訂立了類似的目標：通過體內療法修復導致該疾病的基因突變。這需要科學家研發一套以基因為基礎的藥物輸送系統，專門針對變異基因進行治療。

 

　　但為了確保這些新療法安全有效，科學家還需要開展大量工作。就在幾個月前，特朗普政府剛剛宣布了一項計劃，稱要在10年內終結HIV病毒在美國的傳播。