新增7種罕見病用藥納入醫保 為流逝的生命按下減速鍵

　　在2022國家醫保談判中，“靈魂砍價”再次上演。此次加入“國談”的利司撲蘭口服溶液用散（規格為60毫克每瓶）上市價格是6.38萬元，經過醫保局多輪“砍價”后降價為3780元，降幅約94.08%。

　　“羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿欣）進入國家醫保了，成交價格是3780元/支。”不久前聽到這個消息，罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者王炎和許多病友一樣感到振奮和開心。

　　讓王炎和其他SMA患者感慨的不僅僅是更低的藥價，還有更多的用藥選擇。此前，同樣用于治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液從最初上市的70萬元/針，經過2021“國談”后以3.3萬元/針左右的價格進入醫保目錄。因為諾西那生鈉注射液需要鞘內給藥，而許多SMA患者患有嚴重的脊柱側彎，所以在使用諾西那生鈉時會比較疼痛，給藥難度也比較大，而新納入國家醫保藥品目錄的利司撲蘭解決了這些痛點。

　　1月18日，國家醫保局公布的名單顯示，有7種罕見病用藥新增進入2022國家醫保目錄，涉及多發性硬化、肺動脈高壓、遺傳性血管性水腫、肌萎縮側索硬化、脊髓性肌萎縮癥和視神經脊髓炎譜系疾病。此前，已有45種罕見病用藥被納入醫保目錄，覆蓋26種罕見病，極大地降低了罕見病患者的負擔。

　　《中國罕見病定義研究報告2021》指出，新生兒發病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數小于14萬的疾病被定義為罕見病。國家衛健委等機構此前公布的數據顯示，我國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。

　　“靈魂砍價”再次上演，罕見病“藥有所保”

　　聽到SMA治療藥品再次納入國家醫保的消息，對王炎來說“就像在黑暗中出現了一縷陽光，有人在為我飛快流逝的生命上按下了減速鍵”。

　　王炎在1歲時還不會走路，也站不穩，后來幾經輾轉去了福州醫科大學附屬醫院和首都兒童醫院檢查后才確診患有SMA罕見病。2022年，治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液進入國家醫保目錄，王炎趕緊報名用藥，先后注射了5針諾西那生納，用藥后雖然體力仍然沒有好轉，但體質、體重都有所改善。醫生告訴他，這款罕見病藥品在第一年需要打6針，往后每年只需要打3針。

　　美兒SMA關愛中心等機構此前發布的《中國SMA患者生活質量研究》顯示，自諾西那生鈉進入國家醫保目錄以來，開始使用該藥的患者家庭大幅增多。調研時正在使用諾西那生鈉注射液的患者中，有76.4%是在醫保覆蓋后開始用藥。整體而言，無論是使用諾西那生鈉還是利司撲蘭，用藥患者，尤其是長期用藥的患者，與不用藥的患者相比，其日常活動的自主程度有明顯改善，生活質量平均得分也更高。大部分患者家庭的藥物負擔也大大減輕。

　　在2022國家醫保談判中，“靈魂砍價”再次上演。此次加入“國談”的利司撲蘭口服溶液用散（規格為60毫克每瓶）上市價格是6.38萬元，經過醫保局多輪“砍價”后降價為3780元，降幅約94.08%。

　　“從過去70萬元/針（患者）根本用不起，到現在能夠用得起，又有了新選擇，這本身其實也是整個醫保制度完善和進步的表現。”北京病痛挑戰公益基金會信息研究總監郭晉川表示，近幾年越來越多罕見病患者迎來了“病有所醫、醫有所藥、藥有所保”的希望。

　　事實上，研發罕見病治療藥物的藥企也通過納入醫保實現“薄利多銷”。以治療SMA的諾西那生鈉為例，根據中科技CHIS開思的數據，這款藥物在進入2021版醫保藥品目錄后，在2022年上半年全國等級醫院銷售額為3.79億元，同比增長5倍，是2021年全年銷量的2.5倍。

　　供需兩端發力，讓罕見病“好藥不愁賣”

　　在春節前公布的2022版國家醫保目錄中，共有19個罕見病藥物進入初審，最終成功納入目錄的僅有7個罕見病用藥。相比此次“國談”藥品總體高達82.3%的談判成功率，罕見病藥物的“國談”不確定性仍然較高。

　　根據此前業內流傳的“談判規則”，年治療費用在50萬元以內的藥品才能夠獲得談判資格，年治療費用不超過30萬元的藥品才能最終進入目錄。這意味著，仍有許多高值罕見病藥品難以進入醫保。《中國罕見病行業趨勢觀察報告》指出，納入我國首批目錄的罕見病中，有14種罕見病的29個藥物未進入醫保范圍。

　　在業內人士看來，罕見病藥物的“國談”成功率不高，是因為國家醫保的主要原則是“保基本”，而動輒幾十萬上百萬元的高值罕見病藥物占用醫保基金的份額較高。國家醫保局此前在答復全國人大建議時也表示，在連續4年對獨家藥品開展準入談判后，諾西那生鈉、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥降價后進入目錄，平均降幅超50%，大幅減輕了罕見病患者用藥負擔。然而特別昂貴的罕見病藥品暫無法納入醫保，也不支持地方單獨探索高值罕見病藥品保障機制。

　　保障罕見病用藥，不能僅靠醫保談判，還需要多方力量介入，共同構筑“1+X”（醫保+其他）保障體系。中國政法大學政治與公共管理學院副教授廖藏宜談到，現在各地普遍出臺的“惠民保”等政策，基本都把罕見病用藥囊括在內，對于非既往適應癥的報銷比例可高達80%，與基本醫保的報銷比例持平，這個也是“X”比較好的一個實施路徑。

　　廖藏宜認為，從市場的角度，由于罕見病患者群體少，在藥品注冊審批環節，可以通過減少入組患者數量、單臂（單組臨床試驗）二期成功即獲批等鼓勵性政策來加快藥品的審批上市，為企業切實解決政策障礙，確保上市后快速造福患者。

　　近年來，我國進一步優化罕見病藥物市場準入、審評審批等環節，加快市場供給。例如，2021年4月，治療罕見病多發性硬化（MS）的藥物富馬酸二甲酯腸溶膠囊（商品名：特菲達）作為臨床急需境外新藥，經國家藥品監督管理局優先審評審批程序獲批進入中國。同樣是渤健公司出品、用于改善多發性硬化（MS）成人患者步行能力的藥物氨吡啶緩釋片，從提交上市申請到正式獲批僅用了4個月，再到進入醫保也僅用了半年的時間，創造了罕見病藥物領域的“中國速度”。

　　2022年5月，國家藥品監督管理局發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，對罕見病用藥給予“市場獨占期”的特殊政策，規定批準上市的罕見病新藥最多可獲得7年的市場獨占期。2022年11月，財政部等4部門發布《關于發布第三批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》，對于20個罕見病藥品制劑，在進口、生產銷售和批發、零售環節實行減稅。這些政策都在傳達“好藥不愁賣”的信號，鼓勵原研藥企的積極性。

　　讓罕見病藥品在“最后一公里”更可及

　　盡管針對罕見病人群的各項政策都在發揮作用，但在具體落地中仍然存在著“藥品進了醫保，但進不了醫院”的問題。

　　2021年末，治療法布雷病的特效藥阿加糖酶-α通過醫保談判進入國家醫保藥品目錄，單針價格由1.2萬元降至3100元，但仍有不少患者因為各種原因沒能用上這款已被納入醫保的藥品。

　　類似的情況在前幾年也存在。2017年，治療多發性硬化的藥物注射用重組人干擾素β-1b（倍泰龍）進入醫保，談判后降價28.9%，醫保支付標準為590元（ 0.3mg/支）。但進入醫保后倍泰龍的銷售業績并不理想，并且在2019年醫保談判中未能續約。

　　“這個藥在當時就是因為醫院根本就開不出，患者也用不上藥。”郭晉川認為，解決“國談藥”落地難問題有兩個路徑，一是“雙通道”，即從醫院、藥店兩個通道去解決患者用藥問題；二是從“藥占比”（即藥品占醫療總費用的比例）、次均費用（某醫療機構一段時間內所有病人在該院發生費用的平均數）、醫療機構的用藥目錄限制等考核機制入手。

　　2021年，國家醫保局聯合國家衛健委制定出臺了“雙通道”的管理政策，在支持定點醫療機構做好藥品配備的基礎上，指導定點的零售藥店合理配備醫保目錄內的藥品，特別是談判準入的新藥，實行與定點醫療機構統一的報銷政策。國家衛健委的數據顯示，截至2022年12月，國家醫保目錄中275個協議期內的談判藥品，在全國大約21萬家重點醫藥機構有配備，其中定點醫療機構5.4萬家，定點零售藥店15.5萬家。

　　此外，2022年9月，國家醫保局給農工黨中央的一份答復函中提到，將合理使用的談判藥品單列，不納入醫療機構藥占比、次均費用等影響其落地的考核指標范圍，醫療機構不得以醫保總額控制、醫療機構用藥目錄數量限制、藥占比等為由影響談判藥品配備、使用。

　　“這些等于給醫院配備‘國談藥’有了明確的政策說明，對于醫院來講，也就會有一定的靈活性。”郭晉川說，具體落地情況可能會有時間差，因此也需要罕見病患者積極表達用藥需求。

　　廖藏宜指出，目前基本只能在北上廣深等一線城市的權威三甲醫院才能檢查出罕見病，大量基層醫院缺乏相應的診治能力。因此，他建議繼續加強藥品配備，比如確保每個地級市至少有一家藥店供應罕見病藥品，對于配備罕見病藥品的醫院，相關企業、當地政府可以給予適當的補貼等，從而促進罕見病用藥在“最后一公里”更加可及。（應受訪者要求，王炎為化名）（記者 王林 記者 袁潔 王雪兒）